2025年12月8日，CASI宣布，于2025年12月7日在佛罗里达州奥兰多举行的第67届美国血液学会（ASH）年会暨博览会上，报告了其抗CD38单抗CID-103 用于治疗成人免疫性血小板减少症（ITP）的开放标签I期研究数据。

该项开放标签的I期剂量递增研究将患者分配至不同剂量队列，接受CID-103静脉输注：30mg（n=1）、150mg（n=1）、300mg（n=3）、600mg（n=3）及900mg（n=3），并在首次接受对应队列剂量前给予30mg或150mg的启动剂量。研究主要目的是评估CID-103的安全性与耐受性。主要疗效终点为达到血小板应答的受试者比例，定义为在治疗的前12周内，在至少间隔7天的连续至少两次测量中血小板计数≥50×10⁹/L且较基线升高≥20×10⁹/L。其他评估终点包括药代动力学与药效学指标（PK/PD）。截至2025年11月28日数据截止日，共11例患者入组并接受给药。

中期结果：

·    CID-103表现出良好的安全性特征，仅报告两例3级治疗相关不良事件，未观察到剂量限制性毒性（DLT）。

·    所有输注相关反应（IRR）均发生在启动剂量给药时，且均起因于低级不良事件。

·    入组的11例受试者中有8例达到主要疗效终点（73%）

•  8例受试者中6例（75%）达到完全缓解（CR），最早可在给药后1周观察到血小板计数的改善。

·    药效学指标（包括抗血小板抗体清除或减少、免疫球蛋白下降、自然杀伤细胞和浆细胞计数减少等）与CID-103预想的作用机制（MOA）相符，均参与了观察到的血小板应答。

CASI全球首席医学官Alex Zukiwski博士表示：“我们对CID-103表现出的安全性和耐受性感到满意，并对73%的受试者达到主要疗效终点备受鼓舞。更重要的是，这项研究提供了重要的临床概念验证，支持进一步开发CID-103用于自身免疫性疾病、实体器官移植排斥反应，以及其他未满足医疗需求的、且由CD38介导的疾病。”

关于I期剂量递增研究

本研究为一项多中心、开放标签的I期研究，计划最多纳入约30例18至65岁的原发性ITP成人患者。受试者须既往接受过至少二线治疗，且在至少间隔一周的两次测量中，平均血小板计数≤35×10⁹/L。研究采用加速剂量递增与标准“3+3”设计相结合的方式，将患者分配至30mg、150mg、300mg、600mg和900mg的连续剂量递增队列，并在首次接受队列剂量给药前给予30mg或150mg的启动剂量。研究方案包含多项适应性设计要素，例如在安全监查委员会（SMC）认为适当时进行患者内剂量递增和在某剂量对列进行扩展。

本研究已获得美国FDA IND及中国CDE CTA的批准。