2022年12月14日，CASI制药宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理其合作伙伴合源生物旗下赫基仑赛注射液（拟定）（CNCT19细胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel）治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的新药上市申请（NDA）。

赫基仑赛注射液是中国白血病治疗领域首个获得NDA受理并有望首个获批的CAR-T细胞治疗产品，也是有望首个获批的中国全自主研发的靶向CD19 CAR-T细胞治疗产品。赫基仑赛注射液具有全球独特的CD19 scFv（HI19a）结构和国际领先的生产制造工艺，在成人r/r B-ALL注册临床研究中细胞药物生产成功率达到100%，并已获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）“突破性治疗药物（BTD）”认定和美国FDA”孤儿药”资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）。

此项NDA受理是基于一项赫基仑赛注射液用于治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的单臂、开放、多中心关键性临床研究（NCT04684147）结果：赫基仑赛注射液针对成人r/r B-ALL患者显示了持久的高缓解率和显著降低的CAR-T治疗相关毒性严重性。该研究由中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）王建祥教授担任主要研究者，在中国10家临床中心开展。在2022年12月12日进行的的第64届美国血液学年会（2022 ASH）上，合源生物以大会口头报告的形式向全球发布了这一关键性临床研究数据（Oral Presentation, #0660）。

赫基仑赛注射液在治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）关键性临床研究中显示出持久的高缓解率和显著降低的CAR-T治疗相关毒性严重性。

总体缓解率高且达深度缓解

• 3个月内的总体缓解率（ORR）高：在39例接受赫基仑赛注射液回输的患者中，有32例患者达到缓解，3个月内的ORR为82.1%（95%CI：66.47, 92.46）。
• 3个月时的总体缓解率（ORR）高：在39例接受赫基仑赛注射液回输的患者中，经IRC评估有25例患者达到缓解，3个月时的ORR为64.1%（95%CI：47.18, 78.80）。
• CR（完全缓解）率高：32例3个月内获得ORR的患者中，26例为CR, CR率达66.7%（26/39）。25例3个月时获得ORR的患者中，20例为CR，CR率达51.3%（20/39）。
• MRD阴性率高：3个月时和3个月内达CR或CRi患者中MRD阴性率分别为92.0%和100%。

安全性优异，展现出显著降低的CAR-T治疗相关毒性严重性

• 在39例受试者中，33例（84.6%）受试者发生细胞因子释放综合征（CRS），大部分为1~2级CRS，仅4例（10.3%）受试者为3级及以上CRS；
• 在39例受试者中，4例（10.3%）受试者发生免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），仅3例（7.7%）受试者发生3级及以上ICANS；
• 所有≥3级CRS和ICANS均得到缓解，无CRS/ICANS相关死亡事件发生；
• 无非预期靶向CD19 CAR-T治疗导致的不良事件发生。

CASI董事长及CEO何为无博士表示：“赫基仑赛注射液新药上市申请的正式受理是一个重大里程碑事件，其展现出的显著临床价值有目共睹。我们将与合源生物一起积极推进商业化进展，以满足中国乃至全球r/r B-ALL巨大未被满足的临床需求，为患者带去更多治疗选择和希望。”